La biotecnológica catalana Gate2Brain, surgida de la Universidad de Barcelona, el IRB Barcelona y el Hospital Sant Joan de Déu, ha alcanzado un hito estratégico al recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Este reconocimiento, otorgado a su principal candidato G2B-002, destinado al tratamiento de tumores cerebrales pediátricos agresivos, tiene sus raíces en la investigación desarrollada durante el proyecto de Doctorado Industrial de la Dra. Claudia Resa, que finalizó su tesis el pasado 25 de abril, y que fue entrevistada por el Plan DI.
El fármaco G2B-002 ha sido diseñado para combatir formas de cáncer como el glioma puente intrínseco difuso y el glioblastoma pediátrico, patologías con opciones terapéuticas muy limitadas. La concesión de la FDA, que se suma a la ya obtenida por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a finales de 2024, proporciona un soporte regulador crucial que facilitará el paso de los ensayos preclínicos a los clínicos. " Este doble reconocimiento nos acerca un paso más a los ensayos clínicos y, en última instancia, a ofrecer una nueva esperanza a los pacientes jóvenes ya sus familias ", ha afirmado Meritxell Teixidó, CEO y CSO de Gate2Brain, según informa la noticia publicada por la Fundación Bosch i Gimpera.
Este éxito de Gate2Brain no puede entenderse sin la investigación estratégica llevada a cabo por la Dra. Claudia Reza en el marco del Plan de Doctorados Industriales de la Generalitat de Catalunya. Su proyecto, una colaboración entre la empresa y el grupo de investigación en Tratamiento del Cáncer Pediátrico del Instituto de Investigación San Juan de Dios (IRSJD – UB), fue decisivo para generar los datos preclínicos que han avalado el potencial de G2B-002.
Durante su doctorado, la Dra. Resa se centró en la evaluación preclínica de un innovador sistema de liberación de fármacos basado en un péptido lanzadera (MiniAp-4). Esta tecnología patentada por la empresa permite que fármacos quimioterapéuticos altamente eficaces puedan atravesar la barrera hematoencefálica, uno de los principales obstáculos en el tratamiento de tumores cerebrales. "Estoy orgullosa de haber desarrollado un nuevo sistema de liberación para un fármaco altamente citotóxico que hasta ahora no era administrable a los pacientes", explicaba la Dra. Reza en una reciente entrevista.
Sus investigaciones demostraron que este sistema no sólo transportaba el fármaco al cerebro en concentraciones relevantes, sino que lograba una reducción significativa del volumen tumoral en modelos animales. Estos datos preclínicos, tal y como confirmó la propia investigadora, “facilitaron la solicitud del Orphan Drug Designation a nivel europeo ” y han sido la base científica para la reciente designación por parte de la FDA.
El caso de Gate2Brain y la Dra. Claudia Resa ejemplifica el valor del modelo de Doctorado Industrial como instrumento para conectar el talento investigador con las necesidades del tejido productivo. La Dra. Resa escogió esta modalidad por su voluntad de “hacer investigación aplicada”, con el objetivo de que los resultados tuvieran un impacto real más allá del ámbito académico. La fluida colaboración entre el grupo de investigación y la empresa permitió orientar el proyecto hacia objetivos con viabilidad industrial y relevancia clínica. “ Los doctorandos industriales deben pensar siempre en la aplicabilidad y viabilidad industrial de sus resultados, lo que les aporta una perspectiva más amplia y orientada hacia el impacto real ”, reflexionaba la Dra. Reza en la entrevista hecha por el Plan DI.
Esta sinergia ha culminado en un reconocimiento internacional que no sólo impulsa el futuro de Gate2Brain, sino que también valida la capacidad del Plan de Doctorados Industriales para formar a investigadores altamente cualificados y generar innovación con un retorno directo a la sociedad.
