La colaboración entre el Instituto de Investigación San Juan de Dios (IRSJD - UB) y la empresa Gate2Brain permitirá aplicar una tecnología para atravesar la barrera hematoencefálica del cerebro y hacerle llegar fármacos. Una investigación aplicada que quiere realizar tratamientos seguros y transferibles a casos de cáncer infantil, concretamente aquellos que actualmente son mortales o que dejan secuelas irreversibles.

Cuando hablamos de cáncer, especialmente el cáncer infantil o pediátrico, el público general a menudo no es consciente de las diferencias con el cáncer en adultos. No sólo por los factores que rodean el tratamiento, sino especialmente por las causas que lo originan. Un adulto con cáncer puede tomar atención sobre los factores de riesgo que le han llevado a una de las enfermedades más temidas, según los hábitos que haya tenido, pero no es el caso de un niño . En el Hospital de San Juan de Dios lo saben mejor que nadie, con razón son uno de los mayores centros pediátricos de alta especialización de Europa y de referencia en oncología infantil; motivo que justifica que más de trescientos niños y adolescentes son tratados cada año en el Hospital de todo tipo de cáncer del desarrollo. El hecho de que el Hospital de San Juan de Dios sea uno de los centros con mayor volumen de pacientes oncológicos pediátricos de Europa, y con mejores tasas de supervivencia, atrae de todo el mundo a muchos casos que necesitan garantías de curación.
La buena noticia, por lo general, es que el tratamiento del cáncer infantil ha mejorado mucho en los últimos veinticinco años, con un aumento de las tasas globales de curación que han pasado del 20-30% a finales de los setenta, hasta al 75% actualmente ( Fernández-Delgado, 2016) . En el campo de la oncología pediátrica muchos avances han salvado la vida de miles de pacientes infantiles, gracias en gran parte por conocer las enfermedades desde la perspectiva genética y mejorar la capacidad de pronóstico. Esto ha sido sin duda un punto de inflexión, pero hay que ir más allá. Para dar un paso adelante en los estudios terapéuticos antes de aplicarlos en la clínica definitiva, estudiando a fondo el impacto de los fármacos en el cuerpo de los niños afectados de cáncer, investigadores del IRB Barcelona, la Universidad de Barcelona (UB ) y el Instituto de Investigación San Juan de Dios – Hospital San Juan de Dios (SJD-UB) crearon la spin-off Gate2Brain el 2020, finalista en la Catalan Pitch Competition 2021 . Después de quince años como investigadora en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB) y codirigir diez tesis doctorales, la Dra. Meritxell Teixidó dio el salto a la creación de Gate2Brain , de la que es fundadora y, actualmente es CEO. Sólo el nombre de la empresa ya nos aporta mucha información sobre la tecnología que desarrolla: una puerta al cerebro para superar barreras, la del cerebro, sí, pero también las barreras en la oncología pediátrica para llevar a todos los niños del mundo l esperanza y la salud.

Si nos ponemos en la piel de cualquier familia con un hijo con cáncer, lo peor de los escenarios es que tu hijo sea diagnosticado con una tipología de cáncer cerebral infantil muy poco común y que hoy no dispone de ningún tratamiento. proyecto de Doctorado Industrial entre Gate2Brain y el Hospital Sant Joan de Déu pone en marcha la investigación colaborativa. El objetivo es encontrar una solución al problema, y aplicar los resultados en el ámbito clínico, buscando salvar las vidas de pacientes pediátricos que hoy en día no tienen tratamiento efectivo alguno . el cerebro Así lo explica Teixidó, CEO de la compañía: “ el cerebro es, sin duda, uno de los órganos más preciados de nuestro organismo y por eso está muy protegido. Esta protección la encontramos en forma de barrera hematoencefálica que separa la sangre del parénquima cerebral. nutrientes que deben entrar en el cerebro, y los residuos que deben salir de él? Aquí entran en juego unas pequeñas proteínas llamadas péptidos . Cuando una célula entra en contacto con otra, entre células del mismo cuerpo o, por ejemplo, un glóbulo blanco con una bacteria, los péptidos actúan como llave y candado. , si la llave y el candado no coinciden la puerta no se abrirá. Teixidó utiliza una metáfora que ayuda mucho a comprender cómo funciona esta barrera. hematoencefálica: " nos la podemos imaginar como la muralla de las ciudades medievales, tiene unas puertas o mecanismos de transporte por donde entran los nutrientes y salen los residuos. Nuestras llaves emplean estas puertas sin afectar a su funcionamiento natural " . tecnología usada por Gate2Brain consigue que tres familias de péptidos tengan la capacidad de atravesar la barrera hematoencefálica y transportar fármacos que no existen pueden llegar sin ayuda. Estas tres familias corresponden a las tres patentes que han sido licenciadas por la compañía. mucha competitividad.
“En el marco del Doctorado Industrial estamos explorando el uso de estas claves para mejorar el transporte de un agente quimioterapéutico para luchar contra unos tumores cerebrales pediátricos que tienen la barrera intacta y esto dificulta su cuidado”
Dra. Meritxell Teixidó (CEO de Gate2Brain) Tweet
Muchos investigadores desarrollan cada día fármacos para una gran cantidad de tratamientos de enfermedades del cerebro, como el Alzheimer o el Parkinson, pero sólo un 2% de estos fármacos pueden atravesar la barrera hematoencefálica del cerebro. Resolver este problema es primordial para la labor que se lleva a cabo en el Instituto de Investigación San Juan de Dios, donde el investigador dr. Ángel Montero dirige el grupo de investigación sobre Tratamiento del Cáncer Pediátrico , y tutoriza el trabajo de la doctoranda industrial Clàudia Resa . Uno de los objetivos clave de este proyecto es poder diseñar y evaluar nuevos enfoques terapéuticos para generar conocimiento con aplicación clínica . Concretando un poco más, Teixidó explica que “ en el marco del Doctorado Industrial estamos explorando el uso de estas claves para mejorar el transporte de un agente quimioterapéutico para luchar contra unos tumores cerebrales pediátricos que tienen la barrera intacta y eso en dificulta el cuidado ”. Avanzar hacia el cuidado de estas enfermedades pediátricas requiere un intenso trabajo en el ámbito preclínico, que permita generar modelos derivados de los pacientes que, en palabras de Teixidó, " son un regalo de las familias " quienes han ofrecido los tumores de sus niños para contribuir al progreso de la investigación . Su importancia recae en que estos modelos permiten dar la seguridad de que los tratamientos que estudian el equipo de Montero, son aplicables a los pacientes o no son funcionales . Es por ello que estos modelos tienen un alto valor científico, y tal y como detalla Montero: “ Estos modelos los hemos distribuido a más de 60 laboratorios internacionales de primer nivel, y han servido para generar información científica que ha llevado al diseño de varios ensayos clínicos fase 1 ”.

La colaboración entre ambos actores del proyecto es clave para aplicar los resultados de la hipótesis de los péptidos lanzadera, y desarrollar tratamientos seguros y transferibles a la clínica para enfermedades que actualmente son mortales o que dejan secuelas irreversibles. Cabe destacar un hecho que es aún más relevante: si esta investigación alcanza su objetivo una vez finalizado el Doctorado Industrial, el impacto puede ser muy grande en el ámbito clínico de miles de pacientes, y no sólo en el campo del oncología pediátrica . Los avances en medicina salvan vidas, pero para poder progresar en este sentido los laboratorios u hospitales deben trabajar en colaboración con otros ámbitos. La cooperación en este contexto es básica para obtener resultados con impacto, en palabras de Montero: “ este proyecto es un claro ejemplo de colaboración entre un centro de investigación en salud y una compañía empeñada en hacer llegar su tecnología lo antes posible a los pacientes ”. Proyectos de Doctorado Industrial como éste permiten la colaboración entre el ámbito más académico de la salud con emprendedores y empresas que tienen como finalidad llegar a la aplicación clínica de sus ideas.
“Este proyecto es un claro ejemplo de colaboración entre un centro de investigación en salud y una compañía empeñada en hacer llegar su tecnología lo antes posible a los pacientes”
Dr. Ángel Montero (investigador jefe del grupo de investigación del Instituto de Investigación San Juan de Dios) Tweet
La búsqueda del equipo del proyecto permite crear una pasarela bidireccional de conocimiento con el día a día del hospital, una realidad "que permite hacer avanzar los proyectos de forma exponencial", remarca Teixidó. Según Montero: " la única manera de trasladar el conocimiento y la innovación a los pacientes es mediante ensayos clínicos que evalúan de manera independiente y no sesgada nuestras propuestas ". Por otra parte, distintos expertos independientes en ciencia, medicina y ética aplican filtros muy estrictos para que una propuesta de ensayo clínico sea aprobada, y finalmente un nuevo fármaco pueda ser utilizado en un tratamiento. Todo ello con un horizonte claro: diseñar y ejecutar un plan regulador para llegar al primer paciente del ensayo clínico en tres años . Un proyecto que debe ser, en palabras de Montero “ robusto, original, con una propiedad intelectual sólida, validado en excelentes modelos experimentales, y publicado en las mejores fuentes internacionales ”.

Después de todo, hablamos de investigación aplicada, donde el resultado del trabajo de la doctoranda debe tener un impacto en los pacientes que por ahora no tienen un tratamiento al alcance. Un impacto que sin duda aportará esperanza e ilusión cuando puedan trasladarse los resultados del proyecto a un futuro ensayo clínico; cabe decir, además, que Claudia se beneficia del impacto de trabajar en un entorno dual altamente multidisciplinar . Por otro lado, este tipo de proyectos de investigación aplicada también sirven para formar el talento de jóvenes como Claudia, uno de los propósitos académicos de dr. Ángel Montero, ayudándoles a iniciar su carrera científica y técnica en un ámbito dual: académico y empresarial. La oportunidad de participar en un proyecto de I+D+i de estas características genera un alto valor añadido al currículo de Claudia, que llegó al equipo de Montero para poder realizar el trabajo de fin de grado y el trabajo de fin de máster. Durante la redacción del TFM es cuando Claudia se planteó si quería seguir en el campo de la investigación, y entonces recibió la propuesta de participar en el proyecto y convertirse en el puente de transferencia de conocimiento entre el Hospital y la empresa Gate2Brain. Así de claro lo tenía la futura doctoranda: “ no tuve que pensar demasiado la respuesta. Por un lado, conocía el excelente nivel del grupo de investigación, y, por otro, los objetivos traslacionales del proyecto. Lo vi como una oportunidad única para formarme y poner mi granito de arena para desarrollar y aplicar nuevas estrategias terapéuticas contra el cáncer infantil ”. El proceso de formación de este talento es un propósito compartido desde el Plan DI de la Generalidad, que adicionalmente ofrece a los doctorandos y doctorandas una formación en competencias transversales muy atractivas para el mundo empresarial. Uno de los aspectos que más destaca Claudia de su experiencia en esta tipología de doctorado es la doble visión, académica y empresarial, sobre el proceso de desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas . Su tutora de empresa pone de relieve el camino de aprendizaje de Claudia en este proyecto, orientado hacia un futuro profesional de éxito: “ conocer que hay más allá de la investigación básica, y cómo ésta se va haciendo camino hasta ser un producto en el mercado ” destaca Teixidó.
En suma, proyectos como éste son un buen ejemplo de cómo la investigación aplicada y colaborativa puede contribuir a la competitividad y la internacionalización del tejido industrial catalán; permiten a las empresas atraer talento con conocimientos y competencias de alto valor añadido, mientras que el ámbito más académico puede transferir su tecnología y conocimientos al entorno productivo. Como explica Teixidó: " los Doctorados Industriales son un modelo de beneficio y crecimiento para ambas caras, sin duda un camino de crecimiento y conocimiento recíproco entre entornos muy diferentes ". Los resultados de este proyecto pueden cambiar la vida de miles de familias, aportando esperanza y soluciones a sus niños.