Cada año, cientos de familias llegan al Hospital Sant Joan de Déu con la esperanza de encontrar un tratamiento para formas de cáncer infantil altamente agresivas. En algunos casos, estas esperanzas chocan con una realidad científica compleja: la dificultad de conseguir que los fármacos atraviesen la barrera hematoencefálica y actúen eficazmente contra los tumores cerebrales pediátricos. En este escenario de alta exigencia médica y científica, se enmarca el proyecto de doctorado industrial de Clàudia Resa, desarrollado entre Gate2Brain y el grupo de investigación en Tratamiento del Cáncer Pediátrico del Instituto de Investigación San Juan de Dios ( IRSJD – UB ).
Su proyecto se centra en la evaluación preclínica de un innovador sistema de liberación de fármacos basado en péptidos lanzadera, concretamente MiniAp-4, con el objetivo de mejorar la capacidad de fármacos quimioterapéuticos para llegar al cerebro y actuar sobre tumores hasta ahora intratables. A través de esta tecnología, su investigación quiere dar un paso decisivo hacia la aplicación clínica, aportando soluciones a pacientes que hoy carecen de alternativas terapéuticas viables.
En esta entrevista, comparte con nosotros su experiencia como doctoranda industrial en un entorno científico altamente especializado, explica los logros alcanzados a lo largo del proyecto y reflexiona sobre el valor de la investigación aplicada que establece puentes entre la academia y la empresa para transformar el conocimiento en esperanza clínica.
– ¿Qué investigas en tu doctorado industrial?
– Mi proyecto de tesis se ha centrado en el desarrollo preclínico de un nuevo sistema de liberación de fármacos basado en péptidos lanzadera. Concretamente, hemos trabajado con el MiniAp-4, un péptido desarrollado durante los últimos quince años por varios grupos de investigación. El objetivo principal ha sido conjugarlo con fármacos, específicamente quimioterapéuticos, que por sí solos no pueden atravesar la barrera hematoencefálica. Mediante estos péptidos, hemos comprobado si los fármacos conseguían llegar al cerebro y si, una vez allí, eran eficaces contra tumores cerebrales pediátricos.
– ¿Cómo vives la etapa final del proyecto?
– Por un lado, parece que el final no tenga que llegar nunca, ya que en la investigación siempre hay algo más que aportar, algún resultado que complemente lo ya obtenido. Pero, por otra parte, siento gran satisfacción al ver cómo durante estos cuatro años he trabajado para conseguir resultados que aportan evidencia científica de que nuestro fármaco puede ser, efectivamente, un candidato con potencial futuro para tratar tumores cerebrales pediátricos.
"Estoy orgullosa de haber desarrollado un nuevo sistema de liberación para un fármaco altamente citotóxico que hasta ahora no era administrable a los pacientes."
– ¿Por qué escogiste el doctorado industrial?
– Cuando terminé la universidad, realicé el trabajo de fin de grado en el laboratorio del Friedrich Cancer Center de Barcelona. Posteriormente cursé un máster sobre desarrollo de fármacos. Al finalizarlo, me planteé si continuar en investigación u orientarme hacia otros sectores. Entonces surgió la oportunidad del doctorado industrial, que consideré como una oportunidad para realizar investigación aplicada. Para mí era fundamental que la investigación en la que participara tuviera un impacto más allá de la academia. Aunque considero que la investigación académica es esencial, me motivaba especialmente la posibilidad de que los resultados de mi trabajo pudieran tener una aplicación directa en una empresa y, en consecuencia, llegar a un desarrollo clínico real.
– ¿Qué resultados destacarías?
– Principalmente, estoy orgullosa de haber desarrollado un nuevo sistema de liberación para un fármaco altamente citotóxico que hasta ahora no era administrable a los pacientes debido a sus características físico-químicas. Nuestra estrategia permite administrarlo de forma segura en modelos preclínicos, conservando su alta actividad antitumoral. Además, esta formulación es fácil de producir a escala industrial, evitando el uso de solventes orgánicos que a menudo limitan la aplicación clínica. Este avance nos ha permitido obtener una patente para el sistema desarrollado. También hemos demostrado que este sistema puede transportar el fármaco hasta el cerebro en concentraciones biológicamente relevantes, provocando una reducción significativa del volumen tumoral en modelos animales. Estos datos preclínicos han facilitado la solicitud del Orphan Drug Designation a nivel europeo, un paso importante que aportará beneficios regulatorios a la compañía.
– ¿Cómo ha funcionado la colaboración entre empresa e investigación?
– La relación ha sido muy positiva y fluida, gracias a la buena comunicación constante entre las partes académicas y empresariales. Aunque yo estaba en medio, cada uno tenía claro su rol. En el laboratorio, mi papel era desarrollar el proyecto mientras que desde la empresa recibíamos indicaciones sobre qué líneas de investigación serían más relevantes para su interés comercial. Esta compenetración nos ha permitido avanzar con facilidad sin dificultades significativas durante todo el doctorado.
"Los doctorandos industriales deben pensar siempre en la aplicabilidad y viabilidad industrial de sus resultados, lo que les aporta una perspectiva más amplia y orientada hacia el impacto real"
– ¿Qué te ha aportado esa experiencia?
– El doctorado industrial me ha aportado, en primer lugar, la satisfacción de saber que los resultados obtenidos tendrán una continuidad y una aplicación práctica, posiblemente llegando a futuros ensayos clínicos. Esto ha sido una ventaja importante respecto a la investigación puramente académica. reguladora y de gestión de proyectos. Durante el último año del doctorado, he realizado un máster en Farmacia Industrial y Registro de Medicamentos que complementa este nuevo interés profesional.
– ¿Qué dificultades has tenido que afrontar?
– Realizar un doctorado comporta retos significativos, especialmente la necesidad de persistencia y determinación frente a las dificultades técnicas que inevitablemente surgen. Al principio del proyecto nos encontramos con varios obstáculos, pero gracias a la comunicación continua y la experiencia de mis directores de tesis, tanto a nivel clínico como de desarrollo de péptidos, pudimos superarlos. La mayoría de problemas técnicos se solucionaron a través del diálogo abierto. Personalmente, esta experiencia ha contribuido también a mi crecimiento al demostrarme que soy capaz de generar conocimiento con impacto real.
– Y ahora, ¿qué camino quieres seguir?
– El primer reto inmediato es defender la tesis doctoral con éxito. Después, me enfrentaré a un cambio significativo, puesto que dejaré el trabajo de laboratorio para dedicarme a la gestión científica y el Project Management.
– ¿Recomendarías hacer un Doctorado Industrial?
– Recomendaría al Doctorado Industrial porque proporciona una visión más transversal que va más allá de la investigación académica tradicional. Los doctorandos industriales deben pensar siempre en la aplicabilidad y viabilidad industrial de sus resultados. Esto hace que desarrollen una perspectiva más amplia y orientada hacia el impacto real de su trabajo, abriendo la posibilidad de aplicar estos resultados en distintos ámbitos y contextos clínicos.
